Ένα βήμα πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση μας φέρνουν Ολλανδοί ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Ουτρέχτης. Οι Ολλανδοί ερευνητές κατάφεραν να επιδιορθώσουν τις μεταλλάξεις CFTR της Κυστικής Ίνωσης σε βλαστοκύτταρα από ασθενείς χρησιμοποιώντας μια νέα ασφαλέστερη τεχνική με την ονομασία «prime editing» σε ανθρώπινα εντερικά οργανοειδή (3D μίνι-έντερα).
Μέχρι τώρα οι ερευνητές χρησιμοποιούσαν την τεχνική CRISPR/Cas9 (CRISPR για συντομία), η οποία αν και είναι εξαιρετικά αποτελεσματική, προκαλεί μια σειρά από μη επιθυμητές επιπτώσεις, γεγονός που δημιουργεί ανησυχίες σχετικά με τη χρήση της ως θεραπεία.
Η νέα τεχνική prime editing αποτελεί τη βελτιωμένη εκδοχή της CRISPR και αυξάνει την πιθανότητα μιας μελλοντικής θεραπείας, σύμφωνα με τους επιστήμονες. Η μελέτη με τίτλο “Evaluating CRISPR-based prime editing for cancer modeling and CFTR repair in organoids” δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Life Science Alliance.
«Με την εφαρμογή της τεχνικής prime editing τα οργανοειδή που έλαβαν θεραπεία έδειξαν την ίδια ανταπόκριση με τα υγιή οργανοειδή. Η τεχνική μας λειτούργησε και αντικατέστησε το μεταλλαγμένο DNA. Στη μελέτη μας η τεχνική prime editing αποδεικνύεται ασφαλέστερη από τη συμβατική CRISPR/Cas9. Μπορεί να χτίσει ένα νέο κομμάτι DNA χωρίς να προκαλέσει ζημιά σε άλλα μέρη του DNA και αυτό καθιστά την τεχνική ελπιδοφόρα για εφαρμογή σε ασθενείς», δήλωσε σε Δελτίο Τύπου ο Maarten Geurts, Υποψήφιος Διδάκτορας και συγγραφέας της μελέτης.
Σύμφωνα με τους επιστήμονες αυτή η μελέτη φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην κλινική χρήση τη γονιδιακή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση και άλλες ασθένειες, ενώ απαιτείται περαιτέρω βελτίωση και προσαρμογή της τεχνικής prime editing για να επιτραπεί η ασφαλής χρήση στους ανθρώπους.
